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ABIONYX lancia uno studio di Fase 2a con il farmaco CER-001 nei pazienti settici ad alto rischio di sviluppare il danno renale acuto

·5 minuto per la lettura

- Lo studio clinico sarà condotto in collaborazione con l'Università degli STUDI di Bari e la Fondazione CBVF ed è interamente finanziato dall’azienda

- L’autorizzazione temporanea per l’uso (ATUn) del farmaco CER-001 ha già mostrato un’importante efficacia nelle malattie renali rare

- La valutazione dell'efficacia clinica dose-dipendente del farmaco CER-001 nella prevenzione del danno renale acuto in pazienti settici in terapia intensiva

- Modulazione della cascata infiammatoria nella sepsi

- In attesa di risultati positivi, l'azienda punta ad entrare nella fase 2b entro la fine del 2021

ABIONYX Pharma, (FR0012616852 – ABNX – ammissibile PEA PME), una società biotecnologica di nuova generazione dedicata alla scoperta e allo sviluppo di terapie innovative, ha annunciato oggi di aver ricevuto l'approvazione dalle autorità italiane per l'avvio di uno studio di Fase 2a denominato RACERS. Si tratta di uno studio RAndomizzato che mette a confronto infusioni a breve termine di CER-001 a diverse dosi per prevenire il danno renale acuto (AKI) in pazienti Settici.

A seguito dei risultati incoraggianti ottenuti nel periodo di autorizzazione temporanea (ATUn) del farmaco nelle malattie renali rare, lo studio valuterà adesso il ruolo di CER-001 nella prevenzione dell’ AKI nei pazienti settici.

Al centro del programma ci sarà l'avvio di uno studio clinico di 30 giorni di Fase 2a che valuterà il farmaco principale dell'azienda, CER-001, nella prevenzione dell'AKI nei pazienti settici.

Evidenze sperimentali hanno dimostrato che nell'uomo, l'HDL ricombinante ha un ruolo cruciale nella rimozione delle endotossine dal torrente ematico, ed ha anche una significativa attività antinfiammatoria e protettiva dell’endotelio. Questi importanti effetti sono stati dimostrati anche con CER-001 in un modello animale di AKI indotta da sepsi.

Questo studio clinico, progettato in collaborazione con esperti nefrologi italiani (Unità di Nefrologia, Dialisi e Trapianti diretta dal Prof. Loreto Gesualdo) e specialisti di terapia intensiva (Unità di Anestesia e Rianimazione diretta dal Prof. Salvatore Grasso), sarà uno studio randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli, che valuterà la sicurezza e l'efficacia di somministrazioni endovenose di CER-001 in pazienti adulti con sepsi secondaria a peritonite o urosepsi. I pazienti verranno arruolati sulla base dei criteri SOFA (Sequential Organ Failure Assessment score). Un totale di 20 pazienti saranno randomizzati per ricevere 8 dosi di CER-001 o di placebo per 6 giorni.

Obiettivo primario dello studio è la valutazione della funzionalità renale e dell’insorgenza di AKI secondo i criteri KDIGO, cosi come la sicurezza e la definizione del dosaggio ottimale di CER-001 in combinazione con terapie standard.

Gli endpoint secondari includeranno la riduzione dei marcatori della cascata infiammatoria (IL-6, CRP, IL-8 e TNF-α), dei livelli di endotossina e dei marcatori di danno renale (TIMP-2 e IGFBP7).

L’arruolamento dei pazienti dovrebbe iniziare nella prima metà del 2021. Lo studio clinico è condotto in collaborazione con l'Università degli STUDI di Bari e la Fondazione Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche (CBVF) ed è già interamente finanziato dall’azienda.

"Siamo lieti di ampliare il nostro lavoro sperimentale su CER-001 alla fase clinica", ha detto il Professor Loreto Gesualdo, Professore Ordinario, Direttore dell'Unità di Nefrologia, Dialisi e Trapianti dell'Università degli STUDI di Bari Aldo Moro, Italia. "È importante notare che l'azione di CER-001 potrebbe avere un effetto significativo sulla progressione della sepsi, agendo sulle endotossine, promuovendo la risposta antinfiammatoria e prevenire il danno renale. Sulla base dei dati preclinici ottenuti sull’ HDL finora, riteniamo che il CER-001 possa rappresentare un trattamento efficace per l’AKI indotto da sepsi. Una significativa efficacia di CER-001 è già stata dimostrata in un modello animale sperimentale e siamo pronti a valutare ulteriormente l’effetto di questo promettente farmaco nello studio clinico RACERS. »

"Siamo entusiasti di questo studio di Fase 2a che rilancia ed estende le potenzialità cliniche di CER-001 ad un’altra severa patologia come la sepsi", ha detto Connie Peyrottes, Senior Vice-presidente della sezione Clinical Development di ABIONYX Pharma. "Abbiamo bisogno di terapie efficaci per prevenire l’AKI nei pazienti affetti da sepsi. Data la sua eccellente tollerabilità nell'uso clinico, riteniamo che CER-001 potrebbe diventare un'importante opportunità terapeutica per questi pazienti. Ringraziamo tutti i nostri team leaders, l'Università degli STUDI di Bari e la Fondazione CBVF per l'impegno e il supporto nella conduzione di questo programma di ricerca strategica. »

"Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche" (CVBF) : cbvf.net

Il "Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche" (CVBF) fornisce supporto scientifico, metodologico e regolatorio a enti e aziende europei propensi all’innovazione in campo farmaceutico e biotecnologico. Le scienze della vita sono il principale ambito di interesse, con attività che comprendono la pianificazione dello sviluppo di farmaci innovativi per popolazioni particolari (malattie rare e pediatria), il management della ricerca, la conduzione di sperimentazioni cliniche e la consulenza etica e regolatoria.

ABIONYX Pharma

ABIONYX Pharma è una società biotecnologica di nuova generazione dedicata alla scoperta e allo sviluppo di terapie innovative per migliorare la vita dei pazienti. Le risorse biotecnologiche ereditate da CERENIS Therapeutics costituiscono un ricco portafoglio di programmi di valore per il trattamento delle malattie renali e metaboliche, nonché nuovi vettori HDL per la somministrazione mirata di farmaci.

Vedi la versione originale su businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20201222005709/it/

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