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Centessa Pharmaceuticals annuncia dati topline positivi da uno studio “proof of concept” di SerpinPC in pazienti affetti da grave emofilia A e B non in profilassi

·10 minuto per la lettura

~ Riduzione dell’88% del tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) mediano per tutti gli emorragie e riduzione del 94% dell'ABR mediano per emorragie articolari spontanee nella dose più elevata testata ~

~ È stato osservato che SerpinPC è ben tollerato ~

~ La società ha avviato la pianificazione per il programma registrativo globale ~

~ Conference call e webcast programmati per oggi alle 8:30 EDT ~

CAMBRIDGE, Mass. e LONDRA, Sept. 13, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Centessa Pharmaceuticals plc (“Società”) (Nasdaq: CNTA), insieme alla controllata ApcinteX Limited (“ApcinteX”), hanno annunciato oggi risultati topline positivi dalla parte di fase 2a di AP-0101, la porzione a dose ripetuta di sei mesi del suo studio “proof of concept” in corso, condotto per la prima volta sugli esseri umani per la valutazione di SerpinPC in pazienti affetti da grave emofilia A e B.

AP-0101 è uno studio di fase 1/2a “proof of concept” per la valutazione di SerpinPC, un inibitore della proteina C attivata (“APC”), in 23 soggetti di sesso maschile affetti da grave emofilia A o B che non erano sottoposti a profilassi.1 La parte di fase 2a dello studio ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica in tre coorti di dosaggio (0,3 mg/kg, 0,6 mg/kg e 1,2 mg/kg) di SerpinPC somministrato per via sottocutanea (SC) ogni 4 settimane in un periodo di 24 settimane (6 dosi totali). La riduzione dei tassi di sanguinamento annualizzati (ABR) è stata un risultato preliminare. Sebbene siano stati considerati idonei, nessuno dei pazienti dello studio aveva degli inibitori.

SerpinPC è stato ben tollerato. Come riferito in precedenza, un soggetto con anamnesi di disturbo cutaneo ha interrotto il trattamento con SerpinPC a causa di una reazione al sito di iniezione. Non sono stati registrati altri eventi avversi correlati a SerpinPC. Non è stato riportato un aumento continuo del D-dimero, una misura sensibile della generazione di trombina in eccesso, per l’intera durata dello studio di 24 settimane. Due soggetti avevano anticorpi anti-farmaco e sono rimasti in trattamento senza un evidente impatto sugli ABS.

Nella coorte con il dosaggio più elevato, SerpinPC ha ridotto l’ABR auto-riportato di tutti i casi di sanguinamento del 88% durante le ultime 12 settimane di trattamento (periodo di valutazione primaria pre-specificato) rispetto all’ABR di tutti i casi di sanguinamento misurato in modo prospettico durante il periodo di osservazione pre-esposizione. Nella coorte con il dosaggio più elevato, cinque soggetti su otto hanno manifestato una o nessuna emorragia durante il periodo di valutazione primaria pre-specificato di 12 settimane. L’ARB di emorragie articolari spontanee auto-riportate si è ridotto del 94% nella coorte con il dosaggio più elevato. Le riduzioni dell’ABR sono risultate simili tra i pazienti con emofilia A o emofilia B.

Dose Tested

Exploratory Efficacy Endpoints

0.3 mg/kg
n=7

0.6 mg/kg
n=7

1.2 mg/kg
n=8

All Bleeds ABR (median percent change)

-80%
p=0.016

-70%
p=0.031

-88%
p=0.016

Spontaneous Joint Bleeds ABR (median percent change)

-76%
p=0.016

-69%
p=0.031

-94%
p=0.023

Above analyses compared last 12 weeks of treatment (pre-specified primary assessment period) to
pre-exposure baseline measures. Bleeding events were self-reported.
p-values presented are based on small numbers and are exploratory in nature.

Il numero mediano di articolazioni bersaglio (articolazione con > 3 emorragie in qualsiasi periodo di 6 mesi) si è ridotto a zero alla fine dello studio da un basale pre-esposizione di 2,5. Tutti i soggetti avevano articolazioni bersaglio all’inizio dello studio e 15 soggetti avevano zero articolazioni bersaglio alla fine dello studio.

Tutti e 22 i pazienti che hanno completato la parte della fase 2a dello studio hanno deciso di arruolarsi nella parte di estensione in aperto (“OLE”) di 48 settimane dello studio in cui verrà somministrata una singola dose sottocutanea fissa di 60 mg di SerpinPC ogni 4 settimane in un periodo di 48 settimane (13 dosi in totale). Centessa prevede di riportare i risultati della parte OLE di questo studio nella seconda metà del 2022.

“L’interessante riduzione delle emorragie e la costante tollerabilità che abbiamo osservato nei pazienti affetti sia da emofilia A sia da emofilia B in questo studio “proof of concept” sono molto incoraggianti e siamo ansiosi di trasferire SerpinPC in un piano di sviluppo globale finalizzato al perseguimento di una o più registrazioni. Vediamo un’ampia utilità di SerpinPC nel panorama dell’emofilia e cercheremo il percorso più rapido per offrire questa potenziale terapia sottocutanea ai pazienti affetti da emofilia”, ha affermato Antoine Yver, M.D., M.SC., Chief Medical Officer di Centessa Pharmaceuticals.

“I risultati di questo studio di fase 2a su SerpinPC continuano a mostrare un eccellente profilo di tollerabilità per questa molecola e i risultati di efficacia preliminari osservati in questo studio su pazienti affetti da emofilia A e B grave sono anch'essi molto promettenti. Un’opzione di profilassi sottocutanea sicura per i pazienti affetti sia da emofilia A sia da emofilia B sarebbe un’importante aggiunta alle nostre scelte terapeutiche”, ha affermato David Lillicrap, M.D., professore di patologia e medicina molecolare della Queen’s University, Kingston, Ontario, Canada e precedentemente membro del Comitato consultivo della World Federation of Hemophilia.

¹ Identificativo Clinicaltrials.gov: NCT04073498 (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04073498)

Conference Call e Webcast
Centessa Pharmaceuticals terrà un webcast e una conference call oggi stesso, 9 settembre 2021, alle 8:30 EDT per discutere i dati totali dello studio “proof of concept”. Per accedere al webcast audio con le diapositive, si rimanda alla pagina “Eventi e pubblicazioni” nella sezione Investitori e Media del sito web della Società all'indirizzo https://investors.centessa.com/events-presentations. È possibile accedere alla call anche componendo i numeri (855) 493-3565 (nazionale) o (929) 517-9002 (internazionale) con l'ID conferenza 8459296. Sul sito Web della Società sarà disponibile un archivio del webcast odierno.

Informazioni su Centessa Pharmaceuticals
Centessa Pharmaceuticals plc mira a fornire ai pazienti nuovi farmaci d'impatto combinando i punti di forza di un modello incentrato sugli asset con i vantaggi della scalabilità e della diversificazione tipici delle maggiori organizzazioni di ricerca e sviluppo. Il modello incentrato sugli asset è riferito a un'azienda altamente specializzata e focalizzata sull'individuo, guidata da un team di acclamati esperti in materia. I programmi aziendali di Centessa incentrati sugli asset vanno dalla fase di scoperta allo sviluppo in fase avanzata e includono diverse aree terapeutiche, come oncologia, ematologia, immunologia/infiammazioni, neuroscienze, epatologia, pneumologia e nefrologia. Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.centessa.com.

Informazioni su ApcinteX Limited
ApcinteX Limited si concentra sullo sviluppo di SerpinPC per il trattamento dell’emofilia A e dell'emofilia B. L’emofilia è un raro disturbo emorragico causato da una carenza di produzione di trombina a seguito di un danno vascolare.

Informazioni su SerpinPC
SerpinPC, un farmaco biologico basato sulla famiglia di proteine serpine, è progettato per consentire la generazione di una maggiore quantità di trombina inibendo la proteina C attivata (APC), riequilibrando così la coagulazione nei pazienti affetti da emofilia. SerpinPC è in grado di trattare tutti i tipi di emofilia indipendentemente dalla gravità o dallo stato dell'inibitore e può anche prevenire il sanguinamento associato ad altri disturbi emorragici.

Informazioni su AP-0101
AP-0101 è uno studio clinico di fase 1/2a in aperto in corso volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di dosi endovenose e sottocutanee di SerpinPC in volontari maschi sani e in soggetti di sesso maschile con emofilia grave (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04073498).

Informazioni sull’emofilia A (HA) e sull'emofilia B (HB)
L’HA e l’HB sono malattie genetiche X-linked che colpiscono rispettivamente uno su 5.000 e uno su 20.000 maschi nati vivi con conseguente sanguinamento interno spontaneo che può essere potenzialmente letale. Oltre il 70% delle emorragie si verifica nelle articolazioni (emartrosi) causando danni articolari cronici (artropatia) con distruzione muscolo-scheletrica. Il sanguinamento associato a questi disturbi è il risultato di un difetto o di una carenza nel fattore VIII (nel caso dell’HA) o nel fattore IX (nel caso dell’HB), i due componenti del complesso della tenasi intrinseca.

La normale coagulazione del sangue (emostasi) è una parte fondamentale della risposta fisiologica al danno tissutale. Quando i componenti del sangue entrano in contatto con le cellule extravascolari e le proteine, le piastrine si accumulano e portano infine alla formazione di trombina, l'enzima effettore della coagulazione del sangue. L’attività della protrombinasi è necessaria per la produzione rapida e localizzata di trombina necessaria per un'adeguata coagulazione del sangue. La protrombinasi viene continuamente degradata dall’APC, che è presente nella circolazione a basse concentrazioni. In presenza di un deficit di attività della tenasi intrinseca (emofilia), l’attività anticoagulante naturale dell’APC circolante determina un’attività della protrombinasi insufficiente per la normale coagulazione del sangue.

Dichiarazioni previsionali
Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali. Tali affermazioni possono essere identificate da termini quali “credere”, “prevedere”, “pianificare”, “aspettarsi”, “intendere”, “sarà”, “potrebbe”, “obiettivo”, “progetto”, “stimare”, “potenziale” e variazioni di queste parole o espressioni simili che sono volte a identificare dichiarazioni previsionali. Le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa diverse da quelle di fatti storici possono essere considerate dichiarazioni previsionali. Queste affermazioni includono discussioni sullo studio di estensione in aperto di SerpinPC e su disegno e condotta dello stesso; piani per lo sviluppo continuo di SerpinPC, compresi il nostro piano di sviluppo globale e il percorso registrativo per questo candidato; le nostre aspettative in merito al paradigma di trattamento per l’emofilia A e B; la nostra capacità di fornire medicinali di grande impatto ai pazienti; la capacità dei nostri dirigenti chiave di guidare la realizzazione del nostro portfolio di programmi; il nostro modello di business incentrato sugli asset e i relativi vantaggi e benefici previsti; i piani di ricerca e sviluppo clinico; ambito, progressi, risultati e costi di sviluppo dei nostri prodotti candidati o di qualsiasi altro prodotto candidato futuro; strategia; questioni normative, comprese le tempistiche e le probabilità di successo dell’ottenimento delle approvazioni per avviare o continuare sperimentazioni cliniche o commercializzare qualsiasi prodotto; dimensioni e opportunità del mercato; infine, la nostra capacità di raggiungere determinati traguardi.

Ogni dichiarazione previsionale in questo comunicato stampa si basa sulle nostre attuali aspettative, stime e proiezioni solo alla data del presente comunicato ed è soggetta a una serie di rischi e incertezze che potrebbero determinare una sostanziale e negativa differenza dei risultati effettivi rispetto a quelli riportati o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Questi rischi e incertezze comprendono, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, quanto segue: il profilo di sicurezza, tollerabilità ed efficacia di SerpinPC osservato fino ad oggi può cambiare negativamente in future sperimentazioni cliniche, analisi in corso dei dati della sperimentazione o in seguito alla commercializzazione; le agenzie di regolamentazione straniere non possono concordare le nostre strategie di approvazione normativa, i componenti della nostra documentazione, come il disegno, la condotta e le metodologie delle sperimentazioni cliniche o la sufficienza dei dati inviati; i rischi inerenti allo sviluppo di prodotti e tecnologie; i rischi relativi alla nostra capacità di proteggere e mantenere la posizione di proprietà intellettuale; rischi aziendali, normativi, economici e competitivi, incertezze, contingenze e ipotesi sulla Società; la nostra capacità di ottenere finanziamenti adeguati per finanziare gli studi clinici pianificati e altre spese; tendenze del settore; quadro normativo e giuridico per il settore; rischi di spese future legati al nostro modello aziendale basato sugli asset; Il rischio che uno o più dei nostri prodotti candidati non vengano sviluppati e commercializzati con successo; il rischio che i risultati degli studi pre-clinici o degli studi clinici non siano predittivi di risultati futuri in relazione a studi futuri; rischi correlati alla pandemia da COVID-19, compresi gli effetti della variante Delta. Questi e altri rischi riguardanti i nostri programmi e le nostre operazioni sono descritti in maggiore dettaglio nel nostro più recente Form 10-Q, nell’archivio della SEC e disponibile sul sito web della SEC all’indirizzo www.sec.gov. Operiamo in un contesto molto competitivo in cui occasionalmente emergono nuovi rischi. Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle nostre attuali aspettative e si riferiscono solo alla data del presente documento. Escludiamo espressamente ogni obbligo di aggiornamento delle dichiarazioni previsionali, salvo nella misura prevista dalla legge.

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