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Horizon Therapeutics riceve l’approvazione della Commissione europea (CE) per inebilizumab per il trattamento di adulti affetti da disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD)

-- La NMOSD è una e malattia autoimmune fortemente debilitante caratterizzata da attacchi gravi e ricorrenti al sistema nervoso centrale che possono provocare cecità, paralisi e morte --

-- inebilizumab è indicato come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con NMOSD sieropositivi alle immunoglobuline G anti-acquaporina-4 (AQP4-IgG+), che rappresentano l’80% dei pazienti affetti da NMOSD --

-- L’approvazione della CE è stata supportata dai risultati di N-MOmemtum, il più grande studio pivotale mai condotto sulla NMOSD, che ha mostrato come l’87,6% dei pazienti con NMOSD AQP4-IgG+ in trattamento con inebilizumab non ha manifestato attacchi per 28 settimane e la maggior parte di questi non ha avuto piú attacchi per almeno quattro anni --

-- inebilizumab è la prima e unica monoterapia di deplezione dei linfociti B CD19+ mirata ad aver dimostrato di ridurre gli attacchi nei pazienti adulti con NMOSD AQP4-IgG+ --

DUBLINO, May 02, 2022--(BUSINESS WIRE)--Horizon Therapeutics (Nasdaq: HZNP) ha annunciato l’approvazione da parte della Commissione europea (CE) di inebilizumab come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) sieropositivi alle immunoglobuline G anti-acquaporina-4 (AQP4-IgG+), a seguito del parere positivo adottato dal Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali l’11 novembre 2021.

"La NMOSD è una malattia devastante caratterizzata da attacchi imprevedibili, danni cumulativi, spesso irreversibili com la potenziale perdita della vista e della funzione motoria che determina una profonda incertezza per lo stato di salute dei pazienti", ha affermato Vikram Karnani, vicepresidente esecutivo e presidente internazionale di Horizon Therapeutics. "L’approvazione ottenuta oggi per inebilizumab segna una pietra miliare significativa per i pazienti europei e per Horizon Therapeutics, mettendo a disposizione delle persone affette da NMOSD una nuova opzione di trattamento mirata. Mentre continuiamo la nostra espansione globale, rimaniamo concentrati per rendere disponibili farmaci innovativi – e speranza – alle persone che convivono con malattie gravi. Negli uffici e negli impianti di produzione collocati in quattro continenti offriamo un impatto che va ben oltre i nostri farmaci".

Le persone colpite da NMOSD convivono con attacchi imprevedibili; il 90% manifesterà attacchi ripetuti entro cinque anni da un primo attacco iniziale.1 Anche un singolo attacco di NMOSD può causare danni significativi e irreversibili e ogni attacco successivo peggiora il danno causato dal precedente.2 Questo danno è causato quando i linfociti B che esprimono CD19+ (plasmablasti e alcune plasmacellule) secernono AQP4-IgG, innescando una reazione autoimmune crescente. La deplezione dei linfociti B CD19+ si è dimostrata efficace nell’arrestare l’infiammazione, la formazione di lesioni e la perdita degli astrociti. Poiché, provoca la deplezione mirata dei linfociti B CD19, inebilizumab offre una modalità d’azione unica sviluppata specificamente per indurre una deplezione dei linfociti B ampia, profonda e duratura prevenendo gli attacchi successivi. Il mantenimento della deplezione dei linfociti B e la prevenzione degli attacchi sono fondamentali per limitare la disabilità cumulativa nella NMOSD.3,4,5

Nello studio clinico pivotale N-MOmentum (2014-000253-36), il più grande studio su NMOSD svolto fino ad oggi, inebilizumab ha dimostrato una significativa riduzione del rischio di attacco di NMOSD con solo due infusioni all’anno, dopo le dosi di carico iniziali. Inoltre, l’89% dei pazienti nel gruppo AQP4-IgG+ non ha manifestato recidive nei sei mesi successivi al trattamento e oltre l’83% dei pazienti in trattamento non ha manifestato attacchi per almeno quattro anni.3,4

"Abbiamo fatto grandi passi in avanti nella comprensione della patogenesi della NMOSD e nell’identificazione di nuove terapie efficaci per il suo trattamento, come inebilizumab, che possono essere rivoluzionarie per i pazienti europei che convivono con gli effetti devastanti di questa malattia", ha affermato il professor Friedemann Paul, M.D., del Charité-Universitätsmedizin Berlin, NeuroCure Clinical Research Center, NCRC Research Group, Clinical Neuroimmunology. "L’impatto, il dolore e la debilitazione di un singolo attacco possono stravolgere la vita e provocare potenzialmente la perdita della vista. È fondamentale essere in grado di diagnosticare e curare questa malattia precocemente per prevenire danni cumulativi e invalidità permanenti nei pazienti".

A livello globale, la prevalenza di NMOSD è di circa 0,5–4/100.000 persone6,7 e le donne hanno una probabilità nove volte superiore di essere colpite rispetto agli uomini.8 Le conseguenze di questa malattia vanno oltre l’impatto clinico e coinvolgono l’aspetto fisico, funzionale e psicologico della qualità della vita dei pazienti.9,10 In Europa, si stima che almeno 7.300 persone siano affette da NMOSD11 e che circa l’80% di queste siano AQP4-IgG+.12 Ogni anno, in Europa la malattia viene diagnosticata a circa 370 nuovi pazienti.11

L’approvazione europea di inebilizumab comporta il rilascio di un’autorizzazione all’immissione in commercio centralizzata, valida in tutti gli Stati membri dell’UE, nonché in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Horizon Therapeutics sta lavorando a stretto contatto con le autoritá regolatorie degli Stati membri dell’UE per fornire l’accesso a inebilizumab il prima possibile alle persone che potrebbero beneficiare di questo trattamento. La Germania sará il primo paese dove Horizon Therapeutics inizierá le attivitá di commercializzazione e promozione del prodotto.

Inebilizumab è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel giugno 2020 e dal Ministero giapponese della Salute, del Lavoro e del Welfare nel marzo 2021 come anticorpo di deplezione dei linfociti B CD19 mirato per pazienti adulti affetti da NMOSD AQP4-IgG+ per ridurre il rischio di attacchi.

Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation ha i diritti per lo sviluppo e l’immissione in commercio di inebilizumab in Giappone, Thailandia, Corea del Sud, Indonesia, Vietnam, Malesia, Filippine, Singapore e Taiwan. Anche Hansoh Pharmaceutical Group Company Limited, un altro partner strategico di Horizon Therapeutics, ha recentemente ricevuto l’approvazione per la produzione e l’immissione in commercio di inebilizumab dall’Amministrazione dei prodotti medici nazionale della Repubblica popolare cinese.

Informazioni sul disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD)

NMOSD è un termine unificante per la neuromielite ottica (NMO) e le sindromi correlate. La NMOSD è una malattia autoimmune neuroinfiammatoria rara, grave e recidivante che attacca il nervo ottico, il midollo spinale, il cervello e il tronco encefalico.13,14 Circa l’80% di tutti i pazienti con NMOSD risulta positivo per gli anticorpi anti-AQP4.12 L’AQP4-IgG si lega principalmente agli astrociti nel sistema nervoso centrale e innesca una risposta immunitaria crescente che si traduce nella formazione di lesioni e nella morte degli astrociti.15 Clinicamente, questo danno si presenta come un attacco di NMOSD, che può coinvolgere il nervo ottico, il midollo spinale e il cervello.15,16 Perdita della vista, paralisi, perdita di sensibilità, disfunzione della vescica e dell’intestino, nevralgia e insufficienza respiratoria possono essere tutte manifestazioni della malattia.10 Ogni attacco di NMOSD può portare a ulteriori danni cumulativi e disabilità.17,18 La NMOSD si manifesta più comunemente nelle donne e può essere più comune negli individui di origine africana e asiatica.8,19

Gli autoanticorpi anti-AQP4 sono prodotti dai plasmablasti e da alcune plasmacellule. Queste popolazioni di linfociti B sono centrali per la patogenesi della malattia NMOSD e un’ampia percentuale di queste cellule esprime CD19. Si ritiene che la deplezione di questi linfociti B CD19+ rimuova un importante elemento che contribuisce all’infiammazione, alla formazione di lesioni e al danno agli astrociti.

Informazioni sul programma clinico N-MOmentum

N-MOmentum è stato uno studio clinico di fase 2/3 multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, condotto in 25 Paesi. Sono stati arruolati in totale 230 partecipanti: 213 erano sieropositivi a AQP4-IgG e 17 erano sieronegativi a AQP4-IgG. I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale con un rapporto di 3 (al trattamento) a 1 (al placebo). Lo studio consisteva in un periodo randomizzato-controllato (RCP) di 28 settimane, seguito da un periodo facoltativo in aperto (OLP) di almeno due anni. L’OLP è durato circa quattro anni producendo dati a lungo termine per un sottogruppo di pazienti (n=75 pazienti AQP4+).3,4

L’endpoint primario dello studio era:

  • Tempo all’insorgenza della recidiva di NMOSD al Giorno 197 o prima

Gli endpoint secondari dello studio erano:

  • Percentuale di pazienti con peggioramento della Scala di invalidità espansa (Expanded Disability Severity Scale (EDSS)) dal basale all’ultima visita del RCP: l’EDSS e il punteggio del sistema funzionale (FS) associato forniscono un sistema per quantificare la disabilità e monitorare i cambiamenti nel livello di disabilità nel tempo.

  • Variazione nel punteggio di acuità visiva binoculare a basso contrasto (LCVAB) dal basale all’ultima visita del RCP:il test di acuità visiva a basso contrasto è usato per determinare il numero di lettere che possono essere lette su un grafico standardizzato a basso contrasto Landolt C Broken Rings Chart tenuto a una distanza di tre metri. Il punteggio binoculare è il numero di lettere lette correttamente su un grafico oculare usando entrambi gli occhi contemporaneamente.

  • Numero di lesioni attive misurate mediante risonanza magnetica (RM) durante l’RCP: il numero di nuove lesioni è stato misurato con la risonanza magnetica del cervello, del nervo ottico e del midollo spinale.

  • Numero di ricoveri ospedalieri correlati alla NMOSD durante l’RCP: i partecipanti affetti da NMOSD recidivante hanno attacchi ricorrenti che possono essere gravi e provocare cecità, paralisi e persino il decesso e, di conseguenza, tali attacchi comportano spesso ricoveri in ospedale (definiti come una permanenza in ospedale che va oltre la mezzanotte del primo giorno di ammissione).

Nello studio N-MOmentum, inebilizumab ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole. Le reazioni avverse più comuni (almeno il 10% dei pazienti trattati con inebilizumab e in percentuale maggiore rispetto al placebo) sono state infezioni delle vie urinarie e artralgia. Il profilo di sicurezza completo è disponibile nel riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP).

Durante la sperimentazione, la conta dei linfociti B è stata determinata utilizzando citometria a flusso ad alta risoluzione (acquisita come cellule/µL). L’attività della malattia è stata misurata utilizzando la frequenza annualizzata di attacchi (AAR) e il numero di lesioni T2 nuove o ingrossate nel cervello o nella colonna vertebrale.

Poiché é stata dimostrata un’efficacia superiore nel braccio di trattamento con inebilizumab rispetto al braccio placebo, lo studio N-MOmentum è stato interrotto in anticipo su raccomandazione del Comitato indipendente di monitoraggio dei dati.

Informazioni su Horizon Therapeutics

Horizon Therpeutics si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci che rispondono alle esigenze critiche delle persone affette da malattie rare, autoimmuni e infiammatorie gravi. La nostra attività ha uno scopo: applichiamo l’esperienza scientifica e il coraggio di portare ai pazienti terapie clinicamente significative. Crediamo che la scienza e la compassione debbano lavorare insieme per trasformare le vite delle persone. Per ulteriori informazioni su come ci impegniamo a fondo per avere un impatto sulla vita delle persone, è possibile visitare il sito web all’indirizzo www.horizontherapeutics.com e seguirci su Twitter, LinkedIn, Instagram e Facebook.

Dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali, incluse, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, dichiarazioni relative alla tempistica di un potenziale lancio commerciale di inebilizumab nell’UE, ai potenziali benefici di inebilizumab per i pazienti nell’UE e ai piani di espansione globale di Horizon Therapeutics. Queste dichiarazioni previsionali sono basate sulle aspettative e sui presupposti del management a partire dalla data di questo comunicato stampa e i risultati reali possono differire sostanzialmente da quelli contenuti in queste dichiarazioni previsionali come conseguenza di vari fattori. Questi fattori includono i tempi effettivi di lancio di inebilizumab nell’UE, se inebilizumab è commercializzato con successo nell’UE e i rischi dettagliati di volta in volta nella sezione "Fattori di rischio" e altrove nei documenti e nei rapporti depositati da Horizon Therapeutics presso la SEC. Horizon Therapeutics non si assume alcun obbligo di aggiornare qualsiasi dichiarazione previsionale contenuta in questo comunicato stampa a seguito di nuove informazioni.

Riferimenti

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  3. Rensel M, Zabeti A, Mealy M et al. Long-term efficacy and safety of inebilizumab in neuromyelitis optica spectrum disorder: Analysis of aquaporin-4–immunoglobulin G–seropositive participants taking inebilizumab for ⩾4 years in the N-MOmentum trial. Multiple Sclerosis Journal. 2021:135245852110472.

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Vedi la versione originale su businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20220501005032/it/

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