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Janssen annuncia l'accettazione, per la valutazione accelerata in Europa, della terapia ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) CAR-T per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo fortemente pretrattati

·12 minuto per la lettura

Le società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson oggi hanno annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) effettuerà una valutazione accelerata della richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) di ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), una terapia a base di cellule T (CAR-T) con espressione di un recettore chimerico di antigene diretto verso l'antigene di maturazione dei linfociti B (BCMA). La valutazione accelerata, concessa dal CHMP ai prodotti medicinali potenzialmente di forte interesse per la salute pubblica e per l'innovazione terapeutica, può ridurre significativamente la tempistica del riesame nella valutazione di una MAA.1

Cilta-cel è una terapia sperimentale CAR-T diretta alla proteina BCMA, in fase di sviluppo per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario.2 Una terapia CAR‑T è basata su una tecnologia altamente personalizzata in cui le cellule T del paziente vengono riprogrammate per colpire ed eliminare il tumore.3

"Il mieloma multiplo è un tumore raro e incurabile su cui da tempo si concentra Janssen", ha spiegato il Dott. Sen Zhuang, Ph.D., Vicepresidente Sviluppo ricerca clinica presso Janssen Research & Development, LLC. "Siamo impegnati a fondo per migliorare i risultati riguardanti i pazienti con mieloma multiplo, con l'obiettivo di offrire innovazioni potenzialmente in grado di estendere i periodi attuali di remissione e di migliorare la qualità della vita".

La MAA relativa a cilta-cel, che dovrebbe essere depositata nel primo semestre del 2021, è supportata dai risultati positivi dello studio CARTITUDE-1 di fase 1b/2.2 I risultati più recenti dello studio CARTITUDE-1 sono stati presentati al congresso annuale 2020 dell'American Society of Hematology (ASH).2

"Siamo estremamente soddisfatti per il riconoscimento ottenuto dal potenziale beneficio clinico di cilta-cel e ora puntiamo a lavorare con l'EMA per offrire questo trattamento estremamente innovativo ai pazienti che ne necessitano", ha dichiarato Saskia De Haes, Vicepresidente EMEA Regulatory Affairs presso Janssen R&D BE.

Questo importante risultato – l'approvazione accelerata ottenuta in Europa – segue l'annuncio del mese di dicembre 2020 di una 'rolling submission' della richiesta di concessione di licenza biologica (BLA) per cilta-cel presentata alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.4

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Informazioni su CARTITUDE-1
CARTITUDE-1 (NCT03548207) è uno studio multicentrico in aperto di fase 1b/2, in corso di svolgimento, per la valutazione della sicurezza ed efficacia di cilta-cel negli adulti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario, nel 99% dei casi risultato refrattario all'ultima linea di trattamento precedente e nell'88% dei casi refrattario a tre classi di trattamento: il tumore non ha risposto, o ha cessato di rispondere, a un agente immunomodulante (IMiD), a un inibitore del proteasoma (PI) e a un anticorpo anti-CD38.2,5

Obiettivo primario dello studio CARTITUDE-1 è caratterizzare la sicurezza e confermare la dose di cilta-cel, indicata dal primo studio sull'uomo con cellule CAR-T LCAR-B38M (LEGEND-2), e valutare la risposta complessiva come endpoint primario di efficacia di cilta-cel.2,5

Informazioni su ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel)
Cilta-cel è una terapia sperimentale a base di cellule T che esprimono un recettore chimerico di antigene (CAR-T) finalizzata al trattamento di pazienti con mieloma multiplo. Il disegno comprende una CAR-T strutturalmente diversificata con due anticorpi a dominio singolo mirati alla BCMA.2 Le cellule CAR-T rappresentano un approccio innovativo per l'eliminazione delle cellule tumorali sfruttando le capacità del sistema immunitario del paziente.6 La BCMA è una proteina con espressione elevata sulle cellule del mieloma.7

Nel mese di dicembre 2017, Janssen Biotech, Inc. (Janssen) ha stipulato un accordo mondiale esclusivo di licenza e collaborazione con Legend Biotech per lo sviluppo e la commercializzazione di cilta-cel.8 Nel maggio 2018, Janssen ha avviato la fase 1b/2 dello studio CARTITUDE-1 (NCT03548207) per la valutazione di efficacia e sicurezza di cilta-cel nei pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, sulla base dei risultati dello studio LEGEND-2.2,9

Nel mese di aprile 2019, cilta-cel ha ottenuto la designazione PRIME (PRIority MEdicines) dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA).10 PRIME offre ai produttori di medicinali promettenti una maggiore interazione e un dialogo tempestivo per ottimizzare i piani di sviluppo farmacologico e velocizzare la valutazione di tecniche scientifiche all'avanguardia indirizzate verso esigenze mediche altamente insoddisfatte.11 Nel febbraio 2020, la Commissione europea ha concesso a cilta-cel la designazione di farmaco orfano.12

Informazioni sul mieloma multiplo
Il mieloma multiplo (MM) è un tumore incurabile del sangue che ha origine nel midollo osseo ed è caratterizzato da un'eccessiva proliferazione delle plasmacellule.13 In Europa, nel 2018 sono stati diagnosticati oltre 48.200 casi di MM e sono morti più di 30.800 pazienti.14 Approssimativamente il 50% dei pazienti MM non sopravvive più di cinque anni dalla diagnosi,15,16 e quasi il 29% dei pazienti MM non sopravvive a oltre un anno dalla diagnosi.17

Anche se il trattamento può portare alla remissione della malattia, sfortunatamente per i pazienti vi sono alte possibilità di ricaduta perché attualmente non esiste una cura.18 Il MM refrattario si verifica quando la malattia di un paziente avanza entro 60 giorni dall'ultimo trattamento.19 Il tumore recidivo si verifica quando la malattia si manifesta nuovamente dopo un periodo di remissione iniziale, parziale o completa.15 Mentre in alcuni casi il mieloma multiplo è totalmente asintomatico, in altri casi viene diagnosticato a causa di sintomi quali problemi alle ossa, emocromo basso, ipercalcemia, insufficienza renale o infezioni.20 I pazienti che recidivano dopo il trattamento con le terapie standard, come gli inibitori del proteasoma e gli agenti immunomodulanti, hanno prognosi infausta e necessitano di nuove terapie per il controllo continuativo della patologia.21

Informazioni sulle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson
Janssen è impegnata a creare un futuro in cui le malattie sono un ricordo del passato. Siamo le società farmaceutiche di Johnson & Johnson e lavoriamo instancabilmente per trasformare in realtà questo futuro per i pazienti di tutto il mondo, lottando contro le malattie con la scienza, migliorando l'accesso ai trattamenti con ingegnosità e curando la mancanza di speranza con tanta passione. Ci concentriamo sulle aree mediche in cui maggiormente possiamo fare la differenza: patologie cardiovascolari e metaboliche, immunologia, malattie infettive e vaccini, neuroscienze, oncologia e ipertensione polmonare.

Per ulteriori informazioni visitare la pagina www.janssen.com/emea. Per essere sempre informati sulle notizie più recenti seguire l'azienda su www.twitter.com/janssenEMEA. Janssen Pharmaceutica NV, Janssen Research & Development, LLC, Janssen R&D BE e Janssen Biotech, Inc. fanno parte delle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson.

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Avvertenze sulle dichiarazioni a carattere previsionale
Il presente comunicato stampa contiene "dichiarazioni a carattere previsionale" in base alla definizione contenuta nel Private Securities Litigation Reform Act del 1995, relative allo sviluppo del prodotto e ai potenziali benefici e impatto del trattamento di ciltacabtagene autoleucel. Si avvisano i lettori di non fare affidamento su queste dichiarazioni a carattere previsionale, che si basano sulle aspettative correnti di eventi futuri. Se le ipotesi di fondo dovessero rivelarsi imprecise, o si verificassero incertezze oppure rischi noti o sconosciuti, i risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente dalle aspettative e previsioni di Janssen Pharmaceutica NV e/o di qualsiasi altra società farmaceutica Janssen e/o Johnson & Johnson. Tali rischi e incertezze includono, ma non a titolo esaustivo: difficoltà e incertezze insite nella ricerca e nello sviluppo del prodotto, compresa l'incertezza del successo clinico e dell'ottenimento delle autorizzazioni normative; l'incertezza del successo commerciale; le difficoltà e i ritardi nella produzione; la concorrenza, inclusi progressi tecnologici, nuovi prodotti e brevetti ottenuti dai concorrenti; le difficoltà relative ai brevetti; dubbi sull'efficacia o sulla sicurezza dei prodotti, con conseguente ritiro degli stessi o con azioni normative; eventuali cambiamenti nei modelli di comportamento e di spesa degli acquirenti dei prodotti e dei servizi di assistenza sanitaria; le modifiche alle leggi e ai regolamenti in materia, comprese le riforme sanitarie mondiali e, infine, le tendenze verso il contenimento dei costi per l'assistenza sanitaria. Un ulteriore elenco con le descrizioni di tali rischi, incertezze e altri fattori è consultabile nella relazione annuale di Johnson & Johnson presentata sul modulo 10-K per l'esercizio terminato il 29 dicembre 2019, incluso quanto riportato nella sezione "Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements" (Nota cautelare sulle dichiarazioni a carattere previsionale), nella sezione "Item 1A. Risk Factors" (Voce 1A. Fattori di rischio) e nell'ultima relazione trimestrale depositata sul modulo 10-Q, oltre che nei documenti successivamente depositati dall'azienda presso la Securities and Exchange Commission. Copie di questi documenti sono disponibili online sui siti www.sec.gov e/o www.jnj.com, oppure possono essere richieste a Johnson & Johnson. Nessuna delle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson, né Johnson & Johnson, si assume l'obbligo di aggiornare qualsiasi dichiarazione a carattere previsionale in seguito a nuove informazioni, sviluppi o eventi futuri.

Bibliografia

1 EMA. Accelerated Assessment. Disponibile alla pagina: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/accelerated-assessment. Ultimo accesso: gennaio 2021.
2 Madduri, D et al. Cartitude-1: Phase 1b/2 Study of Ciltacabtagene Autoleucel, a B-Cell Maturation Antigen–Directed Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy, in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Presentazione orale al Congresso annuale 2020 dell'American Society of Hematology.
3 NHS. CAR-T Therapy. Disponibile alla pagina: https://www.england.nhs.uk/cancer/cdf/car-t-therapy/. Ultimo accesso: gennaio 2021.
4 JnJ.com. Janssen Initiates Rolling Submission of a Biologics License Application to U.S. FDA for BCMA CAR-T Therapy Ciltacabtagene Autoleucel (cilta-cel) for the Treatment of Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma. Disponibile alla pagina: https://www.jnj.com/janssen-initiates-rolling-submission-of-a-biologics-license-application-to-u-s-fda-for-bcma-car-t-therapy-ciltacabtagene-autoleucel-cilta-cel-for-the-treatment-of-relapsed-and-or-refractory-multiple-myeloma. Ultimo accesso: gennaio 2021.
5 ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Disponibile alla pagina: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207 Ultimo accesso: gennaio 2021.
6 Hay A, Cheung M. CAR T-cells: costs, comparisons, and commentary. J Med Econ. 2019: 22(7): 613-615, DOI: 10.1080/13696998.2019.1582059
7 Cho SF, Anderson KC, Tai YT. Targeting B-cell maturation antigen (BCMA) in multiple myeloma: potential uses of BCMA-based immunotherapy. Front Immunol. 2018;9:18-21.
8 JnJ.com Janssen Enters Worldwide Collaboration and License Agreement with Chinese Company Legend Biotech to Develop Investigational CAR-T Anti-Cancer Therapy. Disponibile alla pagina: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/janssen-enters-worldwide-collaboration-and-license-agreement-with-chinese-company-legend-biotech-to-develop-investigational-car-t-anti-cancer-therapy Ultimo accesso: gennaio 2021.
9 Chen L, Xu J, Fu Sr W, Jin S, Yang S, Yan S, Wu W, Liu Y, Zhang W, Weng X, Wang Y. Updated phase 1 results of a first-in-human open-label study of Lcar-B38M, a structurally differentiated chimeric antigen receptor T (CAR-T) cell therapy targeting B-cell maturation antigen (Bcma).
10 JnJ.com. Janssen Announces Investigational CAR-T Therapy JNJ-68284528 Granted PRIME Designation by the European Medicines Agency. Disponibile alla pagina: https://www.jnj.com/janssen-announces-investigational-car-t-therapy-jnj-68284528-granted-prime-designation-by-the-european-medicines-agency Ultimo accesso: gennaio 2021.
11 European Medicines Agency. PRIME Factsheet. Disponibile alla pagina: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines Ultimo accesso: gennaio 2021.
12 European Medicines Agency (EMA). Public summary of opinion on orphan designation. Disponibile alla pagina: https://www.ema.europa.eu/en/documents/orphan-designation/eu/3/20/2252-public-summary-positive-opinion-orphan-designation-autologous-human-t-cells-genetically_en.pdf. Ultimo accesso: gennaio 2021.
13 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Disponibile alla pagina: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction Ultimo accesso: gennaio 2021.
14 GLOBOCAN 2018. Cancer Today Population Factsheets: Europe Region. Disponibile alla pagina: https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/908-europe-fact-sheets.pdf. Ultimo accesso: gennaio 2021.
15 American Society of Clinical Oncology. Multiple Myeloma: Statistics. Disponibile alla pagina: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/statistics. Ultimo accesso: gennaio 2021.
16 Cancer Research UK. Myeloma Statistics. Disponibile alla pagina: https://www.cancerresearchuk.org/health-professional/cancer-statistics/statistics-by-cancer-type/myeloma#heading-Two Ultimo accesso: gennaio 2021.
17 Costa LJ, Gonsalves WI, Kumar SK. Early mortality in multiple myeloma. Leukemia. 2015;29:16168.
18 Abdi J, Chen G, Chang H, et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new concepts on molecular mechanisms. Oncotarget. 2013;4:2186–2207.
19 Richardson P, Mitsiades C, Schlossman R, et al. The treatment of relapsed and refractory multiple myeloma. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2007:317-23.
20 American Cancer Society. Multiple Myeloma: Symptoms and Signs. Disponibile alla pagina: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/symptoms-and-signs. Ultimo accesso: gennaio 2021.
21 Kumar SK, Lee JH, Lahuerta JJ, et al., Risk of progression and survival in multiple myeloma relapsing after therapy with IMiDs and bortezomib: a multicenter international myeloma working group study. Leukemia. 2012;2621:149-57.

CP-205852
Gennaio 2021

Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.

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