Italia markets closed
  • Dow Jones

    30.967,82
    -129,44 (-0,42%)
     
  • Nasdaq

    11.322,24
    +194,39 (+1,75%)
     
  • Nikkei 225

    26.423,47
    +269,66 (+1,03%)
     
  • EUR/USD

    1,0270
    -0,0154 (-1,48%)
     
  • BTC-EUR

    19.896,10
    +503,51 (+2,60%)
     
  • CMC Crypto 200

    443,95
    +3,93 (+0,89%)
     
  • HANG SENG

    21.853,07
    +22,72 (+0,10%)
     
  • S&P 500

    3.831,39
    +6,06 (+0,16%)
     

Progeria, ok Ema a primo farmaco per "sindrome di Benjamin Button"

(Adnkronos) - L'Agenzia europea del farmaco Ema annuncia il via libera al primo trattamento per i bambini che soffrono di progeria di Hutchinson-Gilford, la cosiddetta 'sindrome di Benjamin Button', o di laminopatie progeroidi. Il Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell'ente regolatorio Ue ha raccomandato di accordare un'autorizzazione all'immissione in commercio a Zokinvy* (lonafarnib), da somministrare in circostanze eccezionali nei bimbi di età pari o superiore a un anno con diagnosi di patologia geneticamente confermata. La terapia è formulata in capsule rigide che si assumono due volte al giorno.

La progeria di Hutchinson-Gilford è una malattia ultra-rara (l'incidenza è di un caso su 4 milioni di nascite, la prevalenza di un paziente su 20 milioni di persone) e multisistemica, che si manifesta con un invecchiamento super precoce che produce segni nell'aspetto e nella funzionalità di organi e apparati; la maggior parte dei malati muore per gravi complicanze cardiovascolari a un'età media di circa 14 anni. Ancora più rare le laminopatie progeroidi.

Zokinvy è un inibitore specifico dell'enzima farnesiltransferasi, spiega l'Ema. Il farmaco si è dimostrato in grado di prevenire la formazione di progerina aberrante e di proteine ​​simili alla progerina nelle cellule, promuovendone così il mantenimento dell'integrità e della funzionalità. Inoltre, nel tempo la terapia continuata riduce i livelli di progerina e i pazienti trattati sopravvivono più a lungo, in media di circa 6 mesi. Negli studi clinici la maggior parte dei malati in terapia ha manifestato eventi avversi moderati o gravi durante i primi 4-6 mesi di trattamento. Gli effetti collaterali più comunemente riportati sono stati vomito, nausea, diarrea, affaticamento, infezione del tratto respiratorio superiore, diminuzione dell'appetito e mal di testa.

Il nostro obiettivo è creare un luogo sicuro e coinvolgente in cui gli utenti possano entrare in contatto per condividere interessi e passioni. Per migliorare l’esperienza della nostra community, sospendiamo temporaneamente i commenti sugli articoli